Nova nada za oboljele od Duchenneove mišićne distrofije
Povjerenstvo za humane lijekove (CHMP) Europske agencije za lijekove (EMA) donijelo je pozitivno mišljenje kojim se preporučuje izdavanje uvjetnog odobrenja za stavljanje u promet lijeka givinostat za liječenje pokretnih bolesnika s Duchenneovom mišićnom distrofijom (DMD) starijih od šest godina. Europska komisija konačnu odluku o primjeni novog lijeka u Europskoj uniji trebala bi donijeti u srpnju.
– Hitna potreba za terapijama koje mijenjaju tijek bolesti kod Duchenneove mišićne distrofije ne može se precijeniti. Ova preporuka CHMP-a ključan je korak naprijed. Jedinstveni mehanizam djelovanja ovog lijeka važan je dodatak liječenju, a mogao bi postati osnovna terapija za bolesnike, rekao je prof. dr. sc. Eugenio Mercuri, profesor pedijatrijske neurologije u Rimu.
Pozitivna odluka temelji se na rezultatima ispitivanja EPIDYS provedenog na 179 pokretnih dječaka. Pokazalo se da givinostat, u kombinaciji s kortikosteroidima, usporava napredovanje bolesti uz blage do umjerene nuspojave.
O Duchenneovoj mišićnoj distrofiji
Duchenneova mišićna distrofija je rijedak, progresivni neuromuskularni poremećaj uzrokovan mutacijom DMD gena. Ona uzrokuje propadanje mišića, kroničnu upalu i njihovu zamjenu masnim i vezivnim tkivom. Simptomi se obično javljaju između 2. i 5. godine života, a bolest prvenstveno pogađa dječake.
Kako bolest napreduje, zahvaća hod, srčani i dišni mišići te skraćuje životni vijek. Incidencija je 1 na 5.050 muške djece.
Roditelji čekaju terapije koje već postoje
Dok Europa čeka na givinostat, u Hrvatskoj još uvijek nisu dostupne ni postojeće novije terapije. U DMD Hrvatska bore se da se vamorolone, nova generacija kortikosteroida, uvrsti na listu skupih lijekova. Iako se koristi u drugim zemljama EU-a, hrvatski pacijenti još nemaju pristup.
– Moj sin od pete godine uzima kortikosteroide. Ima ogromne nuspojave – gojaznost, osteoporoza, prestanak rasta. Nova terapija nema takve nuspojave. Nakon šest tjedana prelaska, rast se ponovno aktivira, kaže Tina Vučković, predsjednica Udruge i majka dječaka s DMD-om.
Dodaje kako bi željela da njezin sin hoda do 13. ili 14. godine:
– Možda će do tada doći nešto novo. Meni bi to značilo puno.
Vamorolone – dostupan, ali nedostupan
Lijek vamorolone je odobren u EU 2023. godine. Koristi se u Njemačkoj, Austriji, a Slovenija ga je nedavno stavila na listu lijekova. U Hrvatskoj je dostupan, ali terapija za 13 dječaka iz Klaićeve bolnice košta 60.000 € mjesečno – iznos koji sustav trenutno ne osigurava.
– Imamo lijek, ali ne možemo do njega, kaže Vučković. Umjesto tableta koje gnječim svako jutro, imali bismo sirup. Klinika odlučuje hoće li osigurati sredstva, ali to se još nije dogodilo.
Zahtjev još nije predan HZZO-u
Zastupnik za vamorolone još nije predao zahtjev HZZO-u za uvrštenje na listu lijekova, ali to bi trebao učiniti do kraja svibnja. Roditelji se nadaju pozitivnoj odluci, iako o givinostatu trenutno mogu samo sanjati – dok ostatak Europe već ide naprijed.
www.novilist.hr
