EU odobrila novi lijek za Duchenneovu mišićnu distrofiju – Duvyzat
Velika vijest za DMD zajednicu! Europska komisija službeno je odobrila novi lijek za Duchenneovu mišićnu distrofiju – Duvyzat (givinostat), otvarajući nove mogućnosti za liječenje ove rijetke bolesti.
Lijek Duvyzat namijenjen je pokretnim bolesnicima s DMD-om u dobi od šest godina i starijima, bez obzira na mutaciju gena, koji uzimaju kortikosteroide. Primjenjuje se peroralno (na usta) i predstavlja važan napredak u usporavanju napredovanja bolesti te očuvanju mišićne funkcije.
✔ Na temelju snažnih kliničkih podataka
Odobrenje je izdano nakon pozitivnih rezultata kliničkog ispitivanja treće faze EPIDYS, koje je uključilo 179 dječaka. Ispitivanje je pokazalo da Duvyzat:
- značajno usporava gubitak pokretljivosti
- poboljšava funkciju mišića (NSAA test)
- smanjuje masnu infiltraciju u mišićima (MRI nalaz)
- produžuje prosječno vrijeme do gubitka hodanja na 18,1 godinu (u odnosu na 15,2 godine bez terapije)
Većina nuspojava bila je blaga do umjerena. Rezultati su objavljeni u časopisu The Lancet Neurology.
Distribucija u Hrvatskoj
Za distribuciju lijeka u Hrvatskoj bit će zadužena tvrtka Medis, ekskluzivni partner proizvođača Italfarmaco za 17 država srednje i istočne Europe.
Važan trenutak za obitelji i zajednicu
“Ljudi koji žive s DMD-om u Europi dugo su čekali novu terapiju. Duvyzat djeluje neovisno o genskoj mutaciji i nudi novu nadu našim pacijentima i obiteljima”, izjavio je dr. Paolo Bettica iz tvrtke Italfarmaco.
Odobren i u SAD-u i UK-u
Duvyzat je prethodno odobren u SAD-u (FDA) i u Velikoj Britaniji (MHRA), gdje je dostupan i za nepokretne pacijente kroz uvjetno odobrenje.
Ova odluka Europske unije predstavlja veliki korak prema poboljšanju kvalitete života djece i mladih s DMD-om u Hrvatskoj i Europi. Udruga DMD Hrvatska nastavit će pratiti dostupnost lijeka i obavještavati vas o svim daljnjim koracima.
Za dodatne informacije slobodno nam se javite putem kontakta.
